Um cumprimento à determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), o Ministério da Saúde informa que, na sexta-feira (24), os primeiros dois pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) iniciaram os exames pré-infusão para terem a terapia gênica com o medicamento Elevidys. Os exames avaliam as condições de saúde dos pacientes para o tratamento da DMD, uma doença genética que pode levar à perda progressiva de habilidades motoras como correr, pular e subir escadas.

Os primeiros dois pacientes passaram por avaliação clínica pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), na primeira etapa de preparação para receberem a infusão da terapia gênica. Essa terapia gênica foi concebida para a restauração, ainda que de forma parcial, da função muscular em pacientes pediátricos. Tem indicação para crianças entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias. 

O Ministério da Saúde reforça que a terapia com Elevidys ainda requer produção de evidências que comprovem os reais ganhos clínicos dos pacientes, necessitando de monitoramento e avaliação de cada uma das infusões realizadas. As evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica.Na decisão sobre o fornecimento do tratamento, o Supremo deu 90 dias ao Ministério da Saúde para realização da compra - sem necessidade de licitação - para os pacientes que cumprirem com todos os requisitos para uso do tratamento, como, por exemplo, que conseguem andar dentro dos padrões esperados para a idade e a faixa etária determinada.

Diante da urgência em atender pacientes próximos ao limite de idade estabelecido para a administração do Elevidys, o ministério está realizando aquisições emergenciais para casos específicos, conforme determinação da Suprema Corte para cumprimento imediato das decisões.

Permissões de uso do tratamento

O ministro do STF Gilmar Mendes determinou que a pasta está autorizada a implementar todas as medidas cabíveis para garantir a importação da terapia para pacientes cuja janela de permissão para infusão se encerra nos próximos 150 dias.Para pacientes dentro dos critérios etários estabelecidos e com decisão judicial que assegura o direito ao tratamento, o Ministério da Saúde também está efetuando compras sem licitação, em conformidade com as decisões judiciais. A pasta reforça que a terapia ainda não foi incorporada ao SUS.

Aquisição inédita

O Ministério da Saúde, empenhado em cumprir rigorosamente o cronograma estabelecido pelo Supremo Tribunal Federal, tem atuado em conjunto com a Roche, farmacêutica responsável pelo medicamento.Em 15 de janeiro último, a Roche submeteu à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) o pedido de incorporação do Elevidys, etapa necessária para a oferta do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS). A Conitec está analisando a solicitação.

A aquisição do remédio representa um marco no Brasil e demanda esforços coordenados de todas as partes envolvidas para garantir o acesso oportuno aos pacientes.O registro pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é de caráter excepcional e condicionado ao monitoramento contínuo da tecnologia. A Roche deverá apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia. O registro é válido até dezembro de 2029, e sua renovação dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa.

Tratamento no SUS

O Ministério da Saúde adianta que, em respeito à capacidade técnica e à abrangência assistencial do Sistema Único de Saúde (SUS), as infusões do medicamento Elevidys, bem como o acompanhamento pré e pós-tratamento dos pacientes com DMD, serão realizados em unidades hospitalares públicas do SUS, em serviços de referência em doenças raras, conforme previsto na Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. A medida visa garantir o uso responsável dos recursos públicos e a segurança dos pacientes.

Os critérios de indicação para o tratamento com o medicamento são essenciais para otimizar a eficácia e a segurança da terapia, cuja evidência clínica ainda está em desenvolvimento. O Ministério da Saúde enfatiza que esses critérios são baseados nas melhores evidências científicas disponíveis até o momento.

O Ministério da Saúde reafirma seu compromisso com o cumprimento das decisões judiciais e com a gestão eficiente dos recursos públicos. Pacientes elegíveis e com decisão judicial favorável receberão o medicamento de forma célere e segura, dentro dos critérios técnicos estabelecidos.

Paralelamente, o Ministério da Saúde continuará monitorando os estudos científicos sobre a DMD, assegurando que as ações implementadas sejam fundamentadas em evidências sólidas e promovam o bem-estar dos pacientes, além de garantir a sustentabilidade do SUS.