A família da pequena Maya Fernandes Degliomini corre contra o tempo para arrecadar cerca de R$ 3 milhões para a compra de um medicamento vendido nos Estados Unidos que pode ajudar a menina a sobreviver. Maya tem apenas seis meses de vida e foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença degenerativa e de origem genética. Atualmente, esta é uma doença sem tratamento específico aprovado no Brasil.

Os pais de Maya descobriram a doença há pouco tempo. A mãe dela, a dentista Lara Cristina Fernandes, percebia que a filha não firmava a cabeça desde os quatro meses de idade. A menina passou por diversos médicos e realizou muitos exames. Os pais chegaram a gastar cerca de R$ 15 mil para descobrir qual o problema de saúde de Maya.

“Com seis meses, conseguimos o diagnóstico de Amiotrofia Muscular Espinhal (AME). Ela não mexe os membros, faz fisioterapia em casa e com o profissional. A respiração dela também está fraquinha”, conta a mãe. A menina foi diagnosticada com o tipo 1 da doença, caracterizado como o mais grave. Os médicos preveem que a menina viva até os dois anos de vida.

Após a notícia, a família decidiu sair de Juquehy e ir morar em Guarujá, onde há mais estrutura médica para atender Maya. A menina passou a frequentar o Centro de Recuperação de Paralisia Infantil e Cerebral de Guarujá (CRPI), que proporciona tratamento gratuito com uma equipe interdisciplinar à crianças e adolescentes com deficiência.

A doença não tem cura. Porém, o medicamento Spinraza, que é vendido nos Estados Unidos, já é utilizado no tratamento das crianças com AME. O medicamento leva o gene SMN-2 a produzir uma proteína que normalmente é produzida pelo gene SMN-1. A AME se desenvolve devido à falta ou defeito do gene SMN-1 no organismo. No Brasil, o remédio ainda está sob aprovação da Anvisa.

A família de Maya precisa arrecadar R$ 3 milhões para comprar e importar o medicamento. O valor representa seis doses da medicação (US$ 125 mil), que não podem ser adquiridas separadamente e que servem para um ano de tratamento. No valor, também está contabilizado o custo da importação da medicação.

A campanha 'AME Maya', para arrecadar o valor, foi lançada nas redes sociais no início de agosto. Na página na internet, há todas as informações para doações. Enquanto isso, a pequena Maya continua em Guarujá, sem receber visitas e sair para passeios. Os pais temem que o quadro respiratório dela se agrave e ela necessite de aparelhos, o que levará a ter menos tempo de vida. “Estamos com ela em casa, cada dia é um passo. Ela fica no colo, na cama, brinca. A gente precisa da medicação para estacionar a doença”, falou a mãe.

Lara conta que, além da campanha, irá entrar na Justiça para obter o direito de ter a medicação, mas sabe que o processo é lento e burocrático. Por isso, conta com a mobilização nas redes sociais para conseguir comprar o Spinraza, o único que pode manter a pequena Maya viva.

“Não passa pela nossa cabeça não conseguir. Qualquer R$ 1 vale. Se três milhões de pessoas doarem R$ 1 e a gente consegue. A gente só não quer agravar o quadro dela. A medicação é para que estacione a doença. Ela é muito pequenininha. A previsão é de dois anos de vida e é muito duro pra gente pensar isso”, disse Lara.

Medicamento no Brasil

Segundo a Anvisa, a empresa Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. fez o pedido do registro do Spinraza no dia 2 de maio de 2017. O processo em questão recebeu prioridade de análise e, assim que chegou à Anvisa, seu processo de avaliação foi iniciado. Como se trata de uma substância inédita no país, este é um processo de análise mais complexo. A análise envolve a avaliação crítica de informações legais e técnicas.

A avaliação de medicamentos novos, em geral, envolve a apresentação de perguntas da Agência para a empresa requerente com o objetivo de esclarecer dúvidas que porventura surjam durante a análise. A Anvisa chama esses questionamentos de “exigências técnicas”. A Anvisa já enviou para a Biogen exigências técnicas referentes às avaliações de segurança e eficácia e tecnologia farmacêutica. A Agência está aguardando a resposta da empresa. O tempo entre o protocolo do pedido de registro na Agência e a primeira manifestação da Anvisa foi de 29 dias.

De acordo com a legislação vigente, a empresa tem prazo de até 120 dias para apresentar cumprimento de exigência, com apresentação ou complementação de informações questionadas. O tempo para resposta da empresa está fora do controle da Anvisa. Por isso, não é possível prever o tempo total para conclusão da análise. De qualquer forma, a análise do cumprimento de exigência será considerada como prioritária.